В настоящее время наука предлагает поддерживающее лечение болезни Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ), поскольку не существует терапии, способной остановить или обратить это состояние. Однако впервые в истории этой болезни тестируются кандидаты в лекарства, которые действуют непосредственно на ее механизм.
Институт биохимии медицины Леопольдо де Мейса Федерального университета Рио-де-Жанейро (UFRJ) участвует в одном из таких исследований, которое все еще находится на доклинической стадии. Важно отметить, что ни один чай, капсула, экстракт или растительная добавка не обладает способностью лечить БКЯ.
БКЯ вызывается прионами — аномальными формами белка, вырабатываемого самим организмом, а не вирусами или бактериями. Когда этот белок претерпевает структурные изменения, он заставляет другие нормальные белки менять форму в цепной реакции, что приводит к накоплению аномальных форм и поражению мозга.
Эта болезнь считается редкой, затрагивая около одного-двух случаев на миллион жителей ежегодно. Большая часть случаев спорадическая, без идентифицируемого источника заражения, и она не передается при ежедневном контакте. Это отличается от варианта БКЯ, связанного с эпидемией «больной коровы», где заражение болезнью не связано с употреблением мяса.
Один из исследуемых подходов направлен на уменьшение сырья, необходимого для производства новых прионов. ION717, антисмысловой олигонуклеотид, вмешивается в клеточное сообщение, ответственное за выработку прионного белка. Испытание Ionis включало 56 участников в 2024 году и начало новый этап в марте 2026 года, результаты которого ожидаются только в 2027 году.
В апреле 2026 года вошли в испытания вторая стратегия, PRiSM. Она использует малую РНК (siRNA), вводимую путем люмбальной пункции, для снижения выработки прионного белка. Это исследование первой фазы, в котором участвуют 15 симптоматических пациентов, проводится Broad Institute в сотрудничестве с UMass Chan и сосредоточено на безопасности и переносимости.
Кроме того, в Китае зарегистрировано рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, оценивающее эфавиренз, противовирусный препарат против ВИЧ, который продемонстрировал продление жизни инфицированных мышей, но набор участников еще не начался.
Ни одно из первых двух исследований не набирает участников в Бразилии, и ни одна из этих методологий пока не смогла остановить прогрессирование болезни у людей. Такие препараты, как хинакрин, доксициклин, флупиртина и моноклональное антитело, использованное по специальной лицензии в Великобритании, также были протестированы без изменения течения БКЯ.
Что изменилось в научной картине, так это природа тестируемых молекул: теперь они разработаны для воздействия на центральный механизм заболевания, демонстрируя доказанную эффективность в животных моделях.
Другой вопрос, который был поднят, заключается в том, что делать с уже существующими белковыми агрегатами на момент диагностики, учитывая, что болезнь быстро прогрессирует. Поэтому исследования ищут молекулы, которые могут предотвратить образование новых агрегатов и, в идеале, дестабилизировать уже образовавшиеся.
В работе, проведенной UFRJ в партнерстве с Федеральным университетом Флуминенсе и Федеральным университетом Гояса, была опубликована статья в международном журнале, описывающая использование Moringa oleifera, широко известной как белый акация, в качестве природной библиотеки молекул. Исследование исходило не из предположения, что моринга вылечит прионы, а из вопроса о том, будет ли какое-либо вещество из растения взаимодействовать с прионным белком.
Были идентифицированы два соединения, хлорогеновая и неохлорогеновая кислоты, которые связывались с белком и в исследованиях in vitro уменьшали образование и дезорганизовывали уже сформированные агрегаты. Это открытие имеет два значения: методологическое, поскольку оно позволило выделить связывающие молекулы непосредственно из сырого экстракта без длительных процессов химического фракционирования, и эффект деагрегации, критически важный для лечения симптоматических пациентов.
Однако, прежде чем обсуждать лечение, крайне важно доказать эффект на клетках и животных, определить концентрацию, достигающую мозга, и понять, что происходит после деагрегации агрегата.
В Бразилии был достигнут конкретный прорыв с помощью анализа RT-QuIC, доступного в лаборатории UFRJ, который способен обнаруживать конверсию прионного белка в спинномозговой жидкости, подтверждая диагноз, пока пациент жив.
Спорадическая БКЯ обычно возникает в возрасте от 60 до 70 лет и может вызывать быструю деградацию памяти и других когнитивных функций, а также поведенческие изменения, трудности с ходьбой, непроизвольные движения и проблемы со зрением. Точный диагноз жизненно важен для исключения других поддающихся лечению неврологических патологий с похожими симптомами, тем самым направляя пациента и его семью.
Хотя БКЯ остается неизлечимой и агрессивной, и поиск альтернатив понятен, дезинформация процветает в этом контексте. Работа с соединениями моринги представляет собой научную зацепку, а не немедленное излечение. Сценарий эволюционировал от простого понимания причины заболевания к тестированию способов вмешательства в этот процесс, что вселяет надежду, при условии, что она подкреплена научными требованиями к доказательствам.