Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в среду, 26 числа, одобрило инновационный препарат для лечения рака поджелудочной железы — одного из самых смертоносных и трудноизлечимых типов опухолей.
Это новое лечение способно замедлить прогрессирование заболевания и удвоить продолжительность жизни пациентов. Препарат называется дараксонрасиб, продается под торговым названием Rasonque и должен приниматься ежедневно. Компания Revolution Medicines, ответственная за производство, сообщила, что стоимость этого ежемесячного лечения составит около 39 800 долларов США.
Одобрение FDA было получено менее чем через три месяца после публикации данных об эффективности препарата в журнале The New England Journal of Medicine. Исследование включало 500 человек с диагнозом панкреатический протоковый аденокарцинома, который представляет собой наиболее распространенный тип рака поджелудочной железы и отвечает за более 90% случаев.
Результаты показали, что пациенты, получавшие дараксонрасиб, достигли средней выживаемости 13,2 месяца, почти вдвое больше, чем те, кто проходил только химиотерапию. Кроме того, было отмечено улучшение качества жизни и снижение болевых ощущений.
Когда эти результаты были представлены на встрече Американского общества клинической онкологии (ASCO) перед тысячами медицинских работников, новость была встречена овациями, а некоторые онкологи даже расплакались от волнения.
Рак поджелудочной железы считается крайне смертельным по двум основным причинам. Во-первых, он часто протекает бессимптомно; когда появляются симптомы, такие как желтуха (пожелтение кожи) или боль в животе, болезнь часто уже распространилась на другие органы.
Во-вторых, более 90% случаев этого рака связаны с генетической мутацией в гене KRAS, который кодирует белок с таким же названием. В нормальных условиях белки KRAS стимулируют деление клеток. Однако мутация в этом гене может вызвать серьезную ситуацию: неконтролируемую пролиферацию клеток и, как следствие, образование опухолей.
На протяжении десятилетий этот мутировавший белок считался недостижимым для фармацевтической промышленности. Это происходило потому, что его поверхность была слишком гладкой и не имела подходящего углубления, чтобы молекула могла встроиться и ингибировать его функцию. До этого все подходы к созданию прямого ингибитора терпели неудачу.
Ключевое отличие дараксонрасиба заключается именно в этом. Вместо того чтобы искать прямое связывание с KRAS, он сначала взаимодействует с молекулой под названием циклофиллин А, которая участвует в процессе синтеза белка. Именно комбинированное взаимодействие препарата с этой молекулой позволяет нейтрализовать активность KRAS.
Хотя препарат вызывал побочные эффекты, такие как сыпь, диарея и рвота, они были зарегистрированы как менее частые и более легкие по сравнению с побочными эффектами, наблюдаемыми при химиотерапии.