Группа ученых во главе с генетиком Дитером Эгли из Колумбийского университета в Нью-Йорке опубликовала исследование, представляющее новую методику для редактирования ДНК человеческих эмбрионов. Эта техника называется базовое редактирование (base editing).
Принцип работы новой методики
Базовое редактирование основано на введении в эмбрионы специально сконструированного белка, который способен заменить аденин (A), одну из четырех генетических «букв», на гуанин (G). Вместе с этим белком используется небольшой фрагмент РНК, который служит направляющей, доставляя белок к нужным генам для внесения изменений.
Преимущества перед CRISPR
Ученые применили новый метод для модификации генов PCSK9 и HBG, которые связаны с проблемами сердца и талассемией — заболеванием крови, вызывающим анемию. Этот подход значительно точнее и, предположительно, безопаснее, чем широко используемая в настоящее время техника CRISPR.
Ранее эксперименты показали, что CRISPR может изменять гены помимо целевого участка и приводить к разрушению хромосом, что делает ее ненадежной для использования с ДНК человека. В 2018 году китайский ученый Хэ Цзяньку заявил, что использовал CRISPR для редактирования генетического кода двух эмбрионов, которые затем были вынашены и дали рождение детям, после чего он был осужден на три года тюремного заключения.