यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी वाले रोगियों में मांसपेशियों के नुकसान को धीमा करने के लिए डिज़ाइन की गई पहली दवा के उपयोग की अनुमति दी है।
इस दवा का नाम एपिटेग्रोमैब (Isembyld) है। यह मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है जो मायोस्टैटिन प्रोटीन के अग्रदूतों को लक्षित करती है, जो कंकाल की मांसपेशियों के विकास को नियंत्रित करता है।
एपिटेग्रोमैब को मौजूदा थेरेपी के पूरक के रूप में उपयोग के लिए विकसित किया गया है, जिसका उद्देश्य SMN2 जीन के स्प्लिसिंग को ठीक करना है। इस अतिरिक्त थेरेपी का लक्ष्य सामान्य SMN प्रोटीन के उत्पादन को सुनिश्चित करना है, जिसे नुसिनेर्सेन और रिस्डिप्लाम जैसी दवाओं का उपयोग करके प्राप्त किया जाता है।
हालांकि जीन स्प्लिसिंग को ठीक करने वाला उपचार स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी वाले लोगों की स्थिति में काफी सुधार करता है, उनमें विभिन्न स्तरों की गतिशीलता संबंधी सीमाएं बनी रह सकती हैं। एपिटेग्रोमैब इन्हीं सीमाओं की भरपाई के लिए है।
यह दवा दो साल की उम्र से रोगियों को निर्धारित की जाती है। इसे हर चार सप्ताह में प्रति किलोग्राम शरीर के वजन पर 10 मिलीग्राम की खुराक में अंतःशिरा इन्फ्यूजन के माध्यम से दिया जाता है।