राष्ट्रीय स्वास्थ्य निगरानी एजेंसी (Anvisa) ने इस शुक्रवार (4) को प्रायोगिक दवा ALN-6457 के आयात के लिए एक विशेष अनुमति प्रदान की। यह प्राधिकरण इन्फ्लुएंसर लिटो सूसा के इलाज के लिए दिया गया था, जिन्हें क्रुत्ज़फेल्ड-जैकब रोग (CJD) का निदान किया गया था।
यह यौगिक, जो फार्मास्युटिकल कंपनी Regeneron Pharmaceuticals द्वारा विकसित किया गया है, अभी तक ब्राजील के क्षेत्र में व्यावसायिक रूप से पंजीकृत नहीं है और न ही देश में कोई कानूनी प्रतिनिधि स्थापित है। इन परिस्थितियों के कारण, आयात की मंजूरी दवाओं के लिए सामान्य प्रक्रियाओं से बाहर हुई।
ALN-6457 प्रियन रोगों के इलाज के लिए प्री-क्लिनिकल चरण में है। यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि इस पदार्थ का CJD के खिलाफ विशेष रूप से मूल्यांकन करने के लिए मनुष्यों पर कोई औपचारिक नैदानिक अध्ययन नहीं किए गए हैं, जिससे लिटो सूसा इस संदर्भ में इस परीक्षण को प्राप्त करने वाले पहले व्यक्ति बन जाते हैं।
आयात का अनुरोध इज़राइलिटा अल्बर्ट आइंस्टीन अस्पताल द्वारा औपचारिक रूप दिया गया था, जो इन्फ्लुएंसर की निगरानी के लिए जिम्मेदार संस्थान है, जब उन्हें दवा के उपचारात्मक उपयोग कार्यक्रम में स्वीकार किया गया था। पहुंच का यह तरीका उन व्यक्तियों को दुर्लभ बीमारियों और अन्य उपचार विकल्पों की अनुपलब्धता होने पर भी, विकास के अधीन दवाओं तक असाधारण पहुंच प्राप्त करने की अनुमति देता है।
अनुमोदन के बारे में अधिक जानकारी
Anvisa की मुहर को असाधारण के रूप में वर्गीकृत किया गया है और यह ALN-6457 की वाणिज्यिक स्वीकृति के बराबर नहीं है। चूंकि यह पदार्थ अभी तक प्रियन रोग के लिए मनुष्यों में औपचारिक रूप से शुरू किए गए नैदानिक अध्ययनों को पूरा नहीं कर पाया है, इसलिए इस बात का कोई प्रमाण नहीं है कि यह CJD की प्रगति को उलट या रोक सकता है।
यह स्थिति एक पहले से अनुमोदित दवा से भिन्न है जिसने अपनी सुरक्षा और प्रभावकारिता साबित करने के लिए आवश्यक नैदानिक परीक्षण पास कर लिया है। लिटो के विशिष्ट मामले में, पहुंच उपचारात्मक उपयोग के माध्यम से प्राप्त होती है, जो स्थिति की गंभीरता और वैकल्पिक उपचारों की अनुपस्थिति के कारण है।
CJD को एक प्रियन रोग के रूप में वर्णित किया गया है, जो 'प्रियन' नामक प्रोटीन के असामान्य संशोधन से उत्पन्न होता है। यह परिवर्तित प्रोटीन मस्तिष्क में प्रतिकृति बनाता है, जिससे न्यूरॉन्स का विनाश होता है और मस्तिष्क के ऊतक में छोटे रिक्त स्थानों का पैटर्न बनता है, जिससे 'स्पंजिफॉर्म' शब्द उत्पन्न हुआ।
यह बीमारी दुर्लभ है, लगातार प्रगति करती है और वर्तमान में इसका कोई ऐसा उपचार मौजूद नहीं है जो इसके पाठ्यक्रम को रोक सके या उलट सके। न्यूरोलॉजिस्ट जोसे बाउअब के अनुसार, प्रियन न्यूरॉन के अंदर बस जाता है, जिससे धीरे-धीरे कोशिकीय विषाक्तता होती है। यह प्रक्रिया ग्लिया को भी प्रभावित करती है, जो न्यूरॉन्स के समर्थन और रखरखाव के लिए आवश्यक ऊतक है। बाउअब ने विस्तार से बताया: 'प्रोटीन कण न्यूरॉन के अंदर प्रवेश करते हैं, न्यूरॉन को विषाक्त करते हैं, और कोशिका में पूरी तरह से विनाशकारी और जहरीला व्यवहार करते रहते हैं।'
ब्राजील में, यह बीमारी मुख्य रूप से बुजुर्ग लोगों को प्रभावित करती है। 55 और 74 वर्ष की आयु वर्ग ने 60.2% रिपोर्टिंग का प्रतिनिधित्व किया, जिसमें संदिग्ध मामलों की औसत आयु 66 वर्ष थी। यह प्रोफ़ाइल लिटो से अलग है, क्योंकि बीमारी का आकस्मिक रूप से प्रभावित करने वाले व्यक्तियों की प्रवृत्ति 60 से 80 वर्ष की आयु के बीच होती है।
स्वास्थ्य मंत्रालय द्वारा दिए गए आंकड़ों से पता चलता है कि लगभग 90% रोगी लक्षणों के प्रकट होने के छह महीने से एक साल के भीतर मृत्यु हो जाते हैं, जिनकी औसत उत्तरजीविता लगभग पांच महीने होती है। विश्लेषण किए गए नोटिसों में बीमारी से जुड़े 290 मौतें दर्ज की गईं, भले ही बुलेटिन डेटा भरने और निगरानी में विसंगतियों को इंगित करता हो।
2005 और 2021 के बीच, ब्राजील ने क्रुत्ज़फेल्ड-जैकब रोग के 547 पुष्ट निदान दर्ज किए। यह अंतराल CJD को अनिवार्य रिपोर्टिंग रोगों की सूची में शामिल किए जाने के बाद से पहले 17 वर्षों को कवर करता है।