कोविड-19 के खिलाफ विकसित एमआरएनए टीकों ने दवा विकास के दृष्टिकोण में क्रांति ला दी है। इस प्रगति में एक मील का पत्थर 5 अगस्त, 2026 को आया, जब एफडीए ने 50 वर्ष या उससे अधिक आयु के वयस्कों के लिए मौसमी फ्लू के खिलाफ एमआरएनए वैक्सीन को मंजूरी दी, जो महामारी के संदर्भ से परे प्रौद्योगिकी के अनुप्रयोग का संकेत देता है।
टीकों के अलावा, एमआरएनए को एक चिकित्सीय उपकरण के रूप में भी जांचा जा रहा है। जैसा कि यूमैस चान मेडिकल स्कूल के बायोमेडिकल विज्ञान के सहायक प्रोफेसर ली ली ने द कन्वर्सेशन में प्रकाशित एक लेख में बताया है, इस अणु में कोशिकाओं को विशिष्ट प्रोटीन संश्लेषित करने के लिए प्रेरित करने की क्षमता होती है। हालांकि, यह रास्ता अभी भी प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया और मानव शरीर में आरएनए की स्थिरता से संबंधित चुनौतियों का सामना कर रहा है।
मैसेंजर आरएनए प्रोटीन के निर्माण के लिए आवश्यक निर्देश ले जाता है। फार्मास्युटिकल फॉर्मूलेशन में, इसे फॉस्फोलिपिड्स और कोलेस्ट्रॉल जैसे लिपिड नैनोकणों में समाहित किया जाता है। इन संरचनाओं को एलएनपी के रूप में जाना जाता है, जिनका आकार लगभग 100 नैनोमीटर होता है और ये सामग्री को लक्षित कोशिकाओं तक पहुंचने तक सुरक्षित रखने का काम करती हैं।
इन नैनोकणों के भीतर, एमआरएनए एक अस्थायी मार्गदर्शक के रूप में कार्य करता है। उदाहरण के लिए, कोविड-19 टीकों में, यह स्पाइक प्रोटीन के एक हानिरहित संस्करण के उत्पादन को निर्देशित करता है, जिससे प्रतिरक्षा प्रणाली वायरस की पहचान के लिए तैयार हो जाती है।
एमआरएनए पर आधारित दवाओं में पारंपरिक उपचारों की तुलना में उल्लेखनीय लाभ होते हैं, खासकर उनकी प्रोग्रामिंग में आसानी के कारण। यूमैस चान मेडिकल स्कूल के बायोमेडिकल विज्ञान के सहायक प्रोफेसर ली ली इस बात पर जोर देते हैं कि उत्पादन का यही तर्क कई अन्य अणुओं पर अनुकूलित किया जा सकता है, जिससे नई दवाओं के विकास में लागत और जोखिम दोनों कम होने की संभावना है।
चिकित्सीय अनुप्रयोगों में चुनौतियां
हालांकि, एक अंतर्निहित जटिलता मौजूद है: प्रतिरक्षा प्रणाली गलती से चिकित्सीय एमआरएनए को एक बाहरी एजेंट के रूप में वर्गीकृत कर सकती है। ऐसा इसलिए होता है क्योंकि अणु एंडोसोम के माध्यम से कोशिकाओं में प्रवेश करता है, जो आरएनए वायरस के खिलाफ रक्षा में भी शामिल संरचनाएं हैं।
शोधकर्ताओं ने एमआरएनए को रासायनिक रूप से संशोधित करके एक समाधान खोजा है। यूरिडीन को स्यूडोयूरिडीन या एन1-मिथाइलस्यूडोयूरिडीन से बदलने पर, वांछित प्रोटीन के उत्पादन से समझौता किए बिना प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को कम किया जा सकता है। इस खोज को 2023 में फिजियोलॉजी या मेडिसिन के नोबेल पुरस्कार से सम्मानित किया गया था।
निर्माण चरण स्वयं एक और बाधा प्रस्तुत करता है। इस प्रक्रिया के परिणामस्वरूप डबल-स्ट्रैंडेड आरएनए का निर्माण हो सकता है, जो एक मजबूत प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को ट्रिगर करने में सक्षम पदार्थ है। हालांकि छोटी मात्रा में यह सामग्री टीकों में एंटीबॉडी प्रतिक्रिया में मदद कर सकती है, अन्य दवाओं के लिए परिदृश्य अलग है, जहां आरएनए की उच्च शुद्धता प्रतिकूल प्रभावों के जोखिम को कम करती है।
इसके अतिरिक्त, शरीर में एमआरएनए की उपस्थिति इसके उपयोगों को सीमित करती है, क्योंकि अणु लगभग एक दिन तक कोशिकाओं में रहता है। यह जीवनकाल उन उपचारों के लिए फायदेमंद है जिन्हें एक संक्षिप्त अवधि के लिए प्रोटीन उत्पादन की आवश्यकता होती है।
खोजे गए शोध मार्गों में से एक एमआरएनए को सीआरआईएसपीआर-कैस9 के साथ जोड़ता है। इस रणनीति में जीन संपादन में उपयोग किए जाने वाले प्रोटीनों के अस्थायी उत्पादन को संभव बनाने की क्षमता है। एक विशिष्ट ध्यान ट्रेटिनोथेरेसिन के वंशानुगत एमाइलॉइडोसिस पर है, जो हृदय और तंत्रिकाओं में गलत तरीके से मुड़े हुए प्रोटीन के जमाव के कारण होने वाली एक दुर्लभ स्थिति है।
यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि सभी प्रकार के उपचार वर्तमान एमआरएनए विशेषताओं के अनुरूप नहीं होते हैं। उदाहरण के लिए, लंबे समय तक प्रोटीन की आवश्यकता वाले उपचारों के लिए एक अधिक स्थिर अणु की आवश्यकता होती है। इसके अलावा, अवांछित प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को कम करने के लिए निरंतर प्रगति की आवश्यकता है।
शोधकर्ता पहले से ही अनुक्रमों और आरएनए-पॉलीमेरेज़ को अनुकूलित करने के लिए एल्गोरिदम का उपयोग कर रहे हैं जो कम उपोत्पाद उत्पन्न कर सकते हैं। ली के अनुसार, 'अतिरिक्त प्रगति सुरक्षित, टिकाऊ और टीकों से परे अनुप्रयोगों के लिए प्रभावी एमआरएनए थेरेपी की एक नई पीढ़ी को संभव बनाने की क्षमता रखती है।'


