एफडीए ने कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए पहला मौखिक पीसीएससी9 अवरोधक अनुमोदित किया

संयुक्त राज्य अमेरिका की खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने गुरुवार, 16 तारीख को एनलिसीटाइड को मंजूरी दी। यह दवा मर्क द्वारा विकसित की गई थी जिसका उद्देश्य एलडीएल कोलेस्ट्रॉल को कम करना है, जिसे हृदय संबंधी जोखिमों से सबसे अधिक जुड़ा हुआ प्रकार माना जाता है।

कार्यप्रणाली और लाभ

लिपफेंड्रा नाम से बेची जाने वाली यह गोली दैनिक रूप से उपयोग की जानी चाहिए और पीसीएसके9 प्रोटीन पर कार्य करके काम करती है। कंपनी द्वारा प्रस्तुत नैदानिक परीक्षण डेटा के अनुसार, लिपफेंड्रा में एलडीएल के स्तर को 60 के करीब या उससे भी नीचे लाने की क्षमता है।

यह नया चिकित्सीय दृष्टिकोण अमेरिकी बाजार में प्रवेश कर रहा है, जो वर्तमान पीसीएसके9 अवरोधकों की तुलना में प्रशासित करने का एक सरल विकल्प प्रदान करता है, जिनके लिए इंजेक्शन लगाने की आवश्यकता होती है। उम्मीद है कि इससे उन रोगियों के लिए उपचार सरल हो जाएगा जिनमें दिल का दौरा या स्ट्रोक पड़ने का उच्च जोखिम होता है।

उपलब्धता और लागत

लिपफेंड्रा दैनिक उपयोग की गोली के रूप में उपलब्ध होगा, जिसे प्राथमिक देखभाल चिकित्सकों द्वारा निर्धारित किया जाएगा। मर्क ने सूचित किया कि निर्धारित मूल्य 30 दिनों के उपचार वाले पैकेज के लिए 315 अमेरिकी डॉलर होगा, जिसकी आने वाले हफ्तों में पहुंचने की उम्मीद है।

हालांकि यह पहले से मौजूद पीसीएसके9 अवरोधकों की ही श्रेणी से संबंधित है, लिपफेंड्रा का मुख्य अंतर इसका मौखिक प्रशासन मार्ग है। वर्तमान इंजेक्शन योग्य उपचारों की निर्धारित कीमतें मासिक आधार पर 500 से 600 अमेरिकी डॉलर या उससे अधिक के बीच होती हैं।

वर्तमान उपयोग और नैदानिक अध्ययन

इंजेक्शन योग्य दवाओं की प्रभावशीलता के बावजूद, पात्र रोगियों का केवल एक छोटा अंश इस थेरेपी का उपयोग करता है; लेख बताता है कि छह मिलियन पात्र लोगों में से केवल लगभग 1% उपलब्ध उत्पादों का उपयोग करते हैं।

इंजेक्शन योग्य अवरोधकों के साथ किए गए पिछले अध्ययनों में उच्च जोखिम वाले रोगियों में गंभीर हृदय संबंधी घटनाओं की घटना में 20% की कमी देखी गई। मर्क यह पुष्टि करने के लिए अतिरिक्त जांच कर रही है कि क्या लिपफेंड्रा स्ट्रोक, दिल के दौरे और हृदय संबंधी समस्याओं से संबंधित मृत्यु को रोकने में समान प्रभाव प्राप्त करेगा।

कंपनी के प्रारंभिक परिणाम 24 सप्ताह की अवधि में 2,912 प्रतिभागियों को शामिल करने वाले एक नैदानिक अध्ययन से आए। इस शोध में एलडीएल कोलेस्ट्रॉल में 60% तक की गिरावट देखी गई और दवा लेने वाले रोगियों और प्लेसबो प्राप्त करने वाले रोगियों के बीच दुष्प्रभावों में कोई महत्वपूर्ण अंतर नहीं पाया गया।

चिकित्सीय सिफारिशें और संभावनाएं

देखी गई कमी इस चिकित्सीय वर्ग के इंजेक्शन योग्य संस्करणों के साथ पहले से प्रलेखित निष्कर्षों की पुष्टि करती है। हालांकि, हृदय संबंधी घटनाओं की रोकथाम में सीधा लाभ नए गोली के साथ किए गए विशिष्ट अध्ययनों के पूरा होने की प्रतीक्षा कर रहा है।

अमेरिकन हार्ट एसोसिएशन और अमेरिकन कॉलेज ऑफ कार्डियोलॉजी के हालिया दिशानिर्देश उच्च जोखिम वाले समूहों के लिए अधिक कठोर एलडीएल लक्ष्यों का सुझाव देते हैं। औसत से अधिक जोखिम वाले व्यक्तियों को 70 से नीचे के स्तर का लक्ष्य रखना चाहिए, जबकि दिल का दौरा पड़ने वाले जैसे उच्च जोखिम वाले रोगियों को स्तर 55 से नीचे बनाए रखना चाहिए।

मर्क के रिसर्च लैबोरेटरीज के अध्यक्ष डीन ली ने कहा कि कंपनी का लक्ष्य लिपफेंड्रा के साथ कोलेस्ट्रॉल नियंत्रण को स्टेटिन के उपयोग जितना ही सरल बनाना है, जो कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए पारंपरिक दवाएं हैं। उनके अनुसार, प्राथमिक देखभाल चिकित्सक बिना कार्डियोलॉजिस्ट के विशेष रेफरल के थेरेपी लिख सकते हैं।

विशेषज्ञों की राय

मर्क के बाहर के विशेषज्ञों को उम्मीद है कि एक अधिक सुलभ और व्यावहारिक गोली के परिचय से इलाज कराने वाले रोगियों की संख्या बढ़ेगी। बोस्टन के ब्रिघम एंड वीमेन'स अस्पताल के कार्डियोलॉजिस्ट क्रिस्टोफर कैनन ने पत्रिका द्वारा उद्धृत साक्षात्कार में मंजूरी का सकारात्मक मूल्यांकन किया।

स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय के निवारक कार्डियोलॉजिस्ट डेविड मारोन ने भी इस नए विकल्प की आर्थिक क्षमता पर प्रकाश डाला। एक उद्धृत बयान में, उन्होंने गोली की लागत की तुलना वर्तमान में उपलब्ध इंजेक्शन योग्य उपचारों के मूल्य से की, यह कहते हुए कि यह पीसीएसके9 इंजेक्शन योग्य अवरोधकों की तुलना में एक बड़ी वित्तीय सुधार होगा।

फिलहाल, इस नए प्रतियोगी के बाजार में आने के बाद पीसीएसके9 इंजेक्शन योग्य दवाओं के निर्माताओं द्वारा कीमतों में संभावित कमी के बारे में कोई जानकारी नहीं है।