यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने सिकल सेल एनीमिया और बीटा-थैलेसीमिया के इलाज के लिए डिज़ाइन की गई CRISPR थेरेपी के लिए आयु सीमा का विस्तार किया है। अब यह उपचार दो साल की उम्र से बच्चों के लिए उपलब्ध है, जबकि पहले यह केवल 12 वर्ष की आयु से लागू होता था।
कंपनी वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स ने बताया कि एक्सगामग्लोगेन ऑटोटीमसेल (Casgevy) दवा को बीटा-थैलेसीमिया के इलाज के लिए, जो रक्त आधान पर निर्भर करता है, और सिकल सेल थेरेपी के लिए, जिसमें बार-बार वासोऑक्लूसिव संकट होते हैं, मंजूरी दी गई है। दवा की कार्यप्रणाली BCL11A जीन को निष्क्रिय करने पर आधारित है। यह जीन आमतौर पर जन्म के बाद भ्रूण हीमोग्लोबिन के उत्पादन को दबाता है, लेकिन इसके निष्क्रिय होने पर भ्रूण हीमोग्लोबिन दोषपूर्ण हीमोग्लोबिन को बदलने लगता है, जिससे आवश्यक ऑक्सीजन वितरण सुनिश्चित होता है।
एफडीए का यह निर्णय चल रहे खुले गैर-यादृच्छिक चरण III परीक्षणों, अर्थात् CLIMB SCD-151 और CLIMB THAL-141 से प्राप्त प्रारंभिक परिणामों के आधार पर लिया गया था। एक्सगामग्लोगेन ऑटोटीमसेल का एक बार कोर्स लेने के बाद, प्रतिभागियों में हीमोग्लोबिन का स्तर सामान्य हो गया। सिकल सेल एनीमिया वाले रोगियों में वासोऑक्लूसिव संकट के एपिसोड बंद हो गए, और बीटा-थैलेसीमिया वाले लोगों को नियमित रक्त आधान की आवश्यकता समाप्त हो गई।
नए संकेत पर दवा का लाइसेंस प्राप्त करने के बाद, निर्माता को अतिरिक्त पोस्ट-मार्केटिंग प्रोस्पेक्टिव मल्टीसेंटर ऑब्जर्वेशनल अध्ययन करने होंगे। ये अध्ययन नई रोगी समूह में थेरेपी के दीर्घकालिक सुरक्षा का अधिक सटीक निर्धारण करने के लिए आवश्यक हैं।
एक अन्य क्षेत्र में, नेचर मेडिसिन पत्रिका के संपादकीय बोर्ड ने फरवरी 2026 में प्रकाशित एक लेख वापस ले लिया। इस शोध के लेखकों ने दावा किया था कि सुबह के पहले भाग में कीमोथेरेपी देने से नॉन-स्मॉल सेल लंग कैंसर में माध्य उत्तरजीविता लगभग दोगुनी हो सकती है। हालांकि, प्रकाशन के तुरंत बाद विशेषज्ञों ने अध्ययन में विसंगतियां देखना शुरू कर दिया। पहचानी गई समस्याओं में शामिल हैं - 210 प्रतिभागियों में से किसी के भी दुष्प्रभावों के कारण बाहर न होना, जो ऑन्कोलॉजी अध्ययनों में अत्यंत दुर्लभ है, साथ ही अध्ययन के दौरान डिजाइन और परिणाम संकेतकों में बदलाव। इसके अलावा, उपयोग की जाने वाली दवा की फार्माकोकाइनेटिक्स उसके सेवन के समय पर निर्भर नहीं करती है। इसके अलावा, यदि किए गए निष्कर्ष सही होते, तो वे ऑन्कोलॉजी में क्रांति लाते, जो वास्तव में नहीं हुआ।
