Японская фармацевтическая компания сообщила в пятницу, что первый пациент прошел новаторскую терапию стволовыми клетками для лечения болезни Паркинсона, что стало мировым дебютом после получения условного одобрения в стране.
Лечение, разработанное компанией Sumitomo Pharma, включает имплантацию миллионов индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS) в мозг пациента. Эти клетки обладают потенциалом дифференцироваться в любые типы клеток организма.
Регуляторы Японии утвердили эту прорывную методику в марте после успешного завершения клинических испытаний. Компания заявила в пресс-релизе о доходах в пятницу, что первая трансплантация была проведена в Университетской больнице Киото в октябре, однако не предоставила дополнительных подробностей.
Болезнь Паркинсона представляет собой хроническое, дегенеративное неврологическое расстройство, которое затрагивает двигательную систему тела, часто вызывая тремор и другие проблемы с движением. По оценкам Фонда Паркинсона, в мире более 10 миллионов человек страдают этим заболеванием.
Терапии, доступные на данный момент, лишь улучшают симптомы, но не замедляют и не останавливают прогрессирование болезни. Клетки iPS создаются путем стимуляции зрелых, уже специализированных клеток к возвращению в ювенильное состояние.
В рамках терапии Sumitomo Pharma iPS-клетки от здоровых доноров превращаются в предшественники дофаминпродуцирующих клеток мозга, которых не хватает людям с болезнью Паркинсона. Во время клинического испытания семь пациентов в возрасте от 50 до 69 лет получили имплантаты, содержащие пять или десять миллионов клеток в обеих половинах мозга. Их наблюдали в течение двух лет, и серьезных неблагоприятных последствий не выявлено; улучшения симптомов продемонстрировали четверо пациентов.
Sumitomo Pharma объявила в пятницу о планах провести трансплантации для 20–30 пациентов к марту 2029 года. Кроме того, компания проводит клинические испытания в Соединенных Штатах. Согласно местным СМИ, полное одобрение лечения в Японии будет получено, если его безопасность и эффективность подтвердятся в течение следующих семи лет.
Объявление, сделанное в пятницу, последовало примерно через месяц после того, как больница в Осаке провела первую в мире операцию с использованием листов сердечной мышцы iPS-клеток, которые могут способствовать формированию новых кровеносных сосудов и восстановлению функции сердца. Япония также предоставила условное одобрение этой терапии в марте.