Американские ученые задокументировали случай у мальчика, страдающего болезнью Краббе. После проведения экспериментальной генной терапии у ребенка образовалась околопозвоночная опухоль.
Причиной этого осложнения стало встраивание промотора терапевтического гена непосредственно в ДНК пациента. Это привело к значительному увеличению активности онкогена, который находился под контролем данного промотора.
Подробное описание данного клинического случая было опубликовано в научном издании The New England Journal of Medicine.