Генная терапия, основанная на использовании света, смогла частично восстановить зрительную функцию у людей, страдающих пигментной дегенерацией сетчатки. В рамках исследования с участием десяти пациентов некоторые смогли снова воспринимать свет и различать предметы при помощи специальных очков, а также продемонстрировали улучшение в выполнении определенных задач.
Метод, получивший название оптогенетическая терапия, делает выжившие клетки сетчатки чувствительными к свету. Важно отметить, что это не означает полное восстановление нормального зрения; например, пациенты пока не могут распознавать лица. Данный подход не зависит от конкретной генетической причины заболевания.
Пигментная дегенерация сетчатки — это группа генетических заболеваний, затрагивающих более 1,5 миллиона человек по всему миру и вызывающих постепенную потерю клеток сетчатки, отвечающих за обнаружение света. Клетки Ганглиона, которые передают зрительную информацию в мозг, обычно сохраняются дольше.
Именно эти клетки стали мишенью терапии. Введение в глаз посредством одной инъекции использует модифицированный и безвредный синтетический вирус в качестве носителя для доставки генетических инструкций к клеткам Ганглиона. Цель состоит в том, чтобы заставить эти клетки производить белок, способный реагировать на свет. Таким образом, лечение не восстанавливает утраченные клетки сетчатки, а наделяет выжившие клетки новой функцией.
После процедуры пациенты используют специальные очки, которые улавливают изображения окружающей среды и преобразуют их в световые импульсы одной длины волны. Эти сигналы активируют измененные клетки, позволяя воспринимать монохромное изображение.
Можно утверждать, что концепция оптогенетики является жизнеспособной для восстановления зрения. Ботон Роска, профессор и один из ключевых авторов исследования, отметил это в своей заметке.
Шесть из десяти участников показали клинически значимое улучшение чувствительности к свету. Некоторые также продемонстрировали лучшую производительность в задачах, выполняемых с использованием очков, таких как поиск и касание блокнота, нахождение двери и ходьба по линии. Было замечено, что участники, которые проводили больше времени на тренировках с очками, имели тенденцию показывать лучшие результаты в этих действиях.
Исследование также предоставило важные данные о безопасности подхода. Марк Хэнкинс, профессор визуальной нейронауки из Оксфордского университета, который не участвовал в исследовании, подчеркнул прогресс по сравнению с первым тестом. Он заявил: «Мы перешли от одного пациента к десяти, мы увидели улучшение чувствительности к свету и показали, что можем обеспечить стабильное восстановление некоторой зрительной функции, некоторой чувствительности к свету, которое длится четыре или пять лет у этих пациентов».
Локализация обработанных клеток помогает объяснить частичный характер восстановления. Они расположены в кольце вокруг фовеа — небольшой области сетчатки, ответственной за четкое центральное зрение. Поэтому пациенты способны обнаруживать объекты, но еще не могут распознавать лица.
Команда теперь планирует добиться восстановления зрения с более высоким разрешением. Роска прогнозирует, что эта цель может быть достигнута в течение пяти-десяти лет. Данное исследование расширяет результаты, полученные в 2021 году, когда терапия частично восстановила зрительную функцию у одного человека. Материал изначально был опубликован на Olhar Digital.