В последние дни жизни Лито Соуза его семья предприняла гонку со временем, чтобы импортировать в Бразилию экспериментальное вещество, предназначенное для лечения болезни Крейтцфельдта-Якоба — редкого и прогрессирующего нейродегенеративного заболевания.
Лито Соуза скончался в прошлый четверг, 1-го числа, в возрасте 59 лет в городе Сан-Паулу. Новость о смерти была подтверждена как родственниками, так и больницей Альберта Эйнштейна, где он находился на лечении.
Вещество, идентифицированное как ALN-6457, прибыло из Нью-Йорка в Международный аэропорт Сан-Паулу в Гуарульюсе ранним утром 12 сентября. Позже оно было доставлено вертолетом в Израильскую больницу Альберта Эйнштейна, расположенную в столице.
Детали о веществе ALN-6457
ALN-6457 находится на доклинической стадии, и пока не проводилось официальных исследований этого заболевания у людей. По этой причине Лито стал первым человеком, испытавшим это соединение, и его импорт был разрешен в исключительной форме в соответствии с механизмом гуманного использования.
Жена Лито, Мила Сейдл, подробно рассказала о закулисных деталях доставки в видео, опубликованном в официальном канале Лито на YouTube 14 сентября. Она показала кадры прибытия лекарства в Международный аэропорт Сан-Паулу в Гуарульюсе и его последующей транспортировки в больницу.
Мила рассказала, что неделя до прибытия вещества была крайне тяжелой, поскольку состояние Лито значительно ухудшилось, вынудив его покинуть домашний уход и вернуться в больницу. Она описала болезнь как нечто пугающее и быстрое, когда функциональные возможности могут резко меняться в одночасье, делая каждую минуту решающей.
Семья узнала, что фармацевтическая компания проявила интерес к случаю пилота и рассматривала поставку продукта в рамках режима гуманного использования — процедуры, предназначенной для пациентов с тяжелыми заболеваниями и без других терапевтических вариантов. После оценки и одобрения случая Лито началась организация производства, транспортировки и получения необходимых разрешений для доставки продукта в Бразилию.
Мила подчеркнула срочность, сравнив развитие болезни с «цунами». Семья разработала план по предотвращению логистических проблем, предполагая, что часть продукта поступит из Европы, а другая — из США, хотя изначально они не знали точного происхождения каждого компонента из-за вопросов конфиденциальности.
Один из компонентов был готов в Швейцарии, покинув страну 10-го числа и прибыв в Бразилию на следующий день. Вторая часть была отправлена как регулируемый груз на коммерческом рейсе. Однако планирование изменилось, когда рейс был отменен из-за технической неисправности, что было критично, учитывая ограниченный срок введения препарата.
По словам Милы, просто перенаправить груз другой авиакомпании было нецелесообразно, поскольку уже были поданы ряд специфических документов и процедур в авиакомпании. В связи с этим семья связалась с партнерами в сфере авиации, чтобы найти альтернативное решение. Учитывая прогноз сильных дождей и наводнений в Большом Сан-Паулу, включая Маржинальную Тите, было решено доставить лекарство вертолетом из Гуарульюсо в больницу.
Компания по воздушному такси предоставила необходимую команду и управляла регуляторной частью в аэропорту Гуарульюсо. Семья также заранее получила разрешения в Anvisa и Федеральной налоговой службе, а Федеральная полиция была вызвана для разрешения вывоза груза. Мила подчеркнула важность координации между властями и специалистами, посоветовав, что в чрезвычайных ситуациях органы следует запрашивать через официальные каналы с готовыми разрешениями.
Возможности исследований в Бразилии
Мила также сообщила, что ответственная фармацевтическая компания выразила заинтересованность в проведении исследований по этому веществу в Бразилии, что может произойти в ближайшие месяцы, обеспечив доступ другим пациентам в стране. Она пояснила, что Лито изначально не был включен в исследования, поскольку не было свободных мест, даже несмотря на то, что он соответствовал всем необходимым требованиям, упомянув сложность поиска этого «окна доступа».
Возможность новых испытаний в Бразилии считается жизненно важной из-за редкого характера заболевания. Завершая свой рассказ, она выразила благодарность всем, кто поддержал дело Лито, а также специалистам и учреждениям, участвовавшим в доставке лекарства, заявив, что им удалось получить «эти 1%» с помощью многих людей.
Было повторено, что этот исключительный порядок не устанавливает эксклюзивного правила для Лито, а соответствует механизму гуманного использования, который гарантирует доступ к экспериментальным веществам для пациентов с тяжелым состоянием и без терапевтических альтернатив.
О случае Лито
Лито Соуза, 59 лет, был диагностирован с болезнью Крейтцфельдта-Якоба — редким неврологическим заболеванием, вызванным прионами, которое на данный момент не имеет лечения, способного обратить вспять его прогрессирование. В видео, опубликованном 4 сентября, Лито упомянул, что его шансы на выживание улучшились, и прокомментировал авиацию, темой, в которой он известен.
Болезнь Крейтцфельдта-Якоба приводит к прогрессирующей деградации мозга. В Бразилии Министерство здравоохранения зарегистрировало 547 подтвержденных случаев с 2005 по 2021 год, причем большинство пациентов живут от шести месяцев до года после появления симптомов. В настоящее время нет глобально одобренного лечения, останавливающего развитие заболевания, а альтернативы на стадии исследования остаются экспериментальными.