Исследователи, работавшие в четырех разных странах, обнародовали заключительные данные трех этапов клинических испытаний, посвященных генной терапии синдрома Вискотта — Олдрича, а также результаты длительного мониторинга участников исследования.
Согласно представленным данным, у пациентов, прошедших лечение, существенно уменьшилась частота возникновения серьезных кровотечений и инфекционных заболеваний. Более того, через пять лет после начала терапии все испытуемые, за исключением одного человека, оставались живы.
Полный отчет о проведенных испытаниях был официально размещен в научном издании The New England Journal of Medicine.