Исследователи из Royan Institute провели исследование, в ходе которого удалось снизить баллы по Шкале оценки детского аутизма (CARS) и некоторые воспалительные биомаркеры у детей с расстройством аутистического спектра (РАС) с использованием аллогенных мезенхимальных стволовых клеток (МСК), полученных из желёз Wharton'а пуповины.
Работа является частью текущих изысканий исследователей Royan в области регенеративной медицины и изучения возможных применений МСК для клеточных терапевтических подходов при различных заболеваниях.
Как сообщило PR-отделение Royan Institute, в исследовании приняли участие пять детей с РАС 2-го уровня. Им было проведено три интратекальных введения МСК, полученных из желёз Wharton'а пуповины. Каждое введение содержало 20 миллионов клеток, при этом между процедурами соблюдался месячный интервал.
Предварительные результаты фазы I клинического испытания оценивали безопасность и переносимость трёх интратекальных введений аллогенных МСК из желёз Wharton'а пуповины у детей с РАС. В течение всего периода исследования не было зарегистрировано серьёзных нежелательных явлений или нежелательных явлений 3-й степени или выше, что позволило считать вмешательство приемлемым с точки зрения безопасности и переносимости.
Эти выводы имеют особое значение с точки зрения дизайна фазы I, поскольку основной целью таких ранних испытаний является оценка безопасности и переносимости исследуемого вмешательства и определение необходимости дальнейшего клинического изучения.
Исследователи оценили тяжесть симптомов, связанных с аутизмом, используя CARS, и зафиксировали уменьшение баллов CARS у всех участников. Анализ спинномозговой жидкости (СМЖ) также продемонстрировал снижение некоторых воспалительных биомаркеров, включая фактор некроза опухоли-альфа (TNF-a) и интерлейкин-6 (IL-6). Кроме того, на основе электроэнцефалографических (ЭЭГ) обследований были отмечены изменения в паттернах мозговой электрической активности.
Эти наблюдения могут послужить основой для дальнейшего изучения потенциальных связей между клеточными и молекулярными изменениями, нейрофизиологическими параметрами и определёнными клиническими проявлениями расстройства аутистического спектра в будущих исследованиях.
По мнению исследователей, тщательная оценка потенциальной эффективности этого метода, устойчивости наблюдаемых эффектов и соотношения пользы и риска потребует проведения дополнительных клинических испытаний с участием большего числа добровольцев, использования рандомизированных дизайнов исследований и соответствующих контрольных групп.
Выводы данного исследования, опубликованные в международном журнале «Stem Cell Research & Therapy», не следует трактовать как доказательство лечения или излечения аутизма с помощью клеточной терапии. Скорее, они представляют собой предварительные данные относительно безопасности и определённых клинических и биологических изменений, замеченных после вмешательства, которые могут повлиять на разработку и научное обоснование будущих работ.