Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) предоставило разрешение на использование первого препарата, предназначенного для замедления потери мышечной массы у пациентов с спинальной мышечной атрофией.
Этот препарат называется апитегромаб (Isembyld). Он представляет собой моноклональные антитела, нацеленные на предшественники белка миостатина, который регулирует развитие скелетных мышц.
Апитегромаб разработан для использования в дополнение к существующей терапии, которая направлена на исправление сплайсинга гена SMN2. Целью этой дополнительной терапии является обеспечение производства нормальной формы белка SMN, что достигается с помощью таких препаратов, как нусинерсен и рисдиплам.
Хотя терапия, корректирующая сплайсинг гена, существенно улучшает состояние людей с спинальной мышечной атрофией, у них могут сохраняться двигательные ограничения различной степени тяжести. Именно эти ограничения призван компенсировать апитегромаб.
Препарат назначается пациентам начиная с двухлетнего возраста. Введение осуществляется посредством внутривенных инфузий в дозировке 10 миллиграмм на килограмм массы тела каждые четыре недели.