Национальное агентство по контролю за санитарной гигиеной (Anvisa) выдало в эту пятницу (4-го) специальное разрешение на импорт экспериментального препарата ALN-6457. Это разрешение было предоставлено для лечения инфлюенсера Лито Соуза, которому был диагностирован болезнь Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ).
Это соединение, разработанное фармацевтической компанией Regeneron Pharmaceuticals, еще не имеет коммерческой регистрации на территории Бразилии и не имеет установленного юридического представителя в стране. Из-за этих обстоятельств выпуск импорта произошел вне обычных процедур для лекарств.
ALN-6457 находится на доклинической стадии для лечения прионных заболеваний. Важно отметить, что формальные клинические исследования на людях для оценки этого вещества конкретно против БКЯ еще не проводились, что делает Лито Соуза первым человеком, получившим это испытание в данном контексте.
Запрос на импорт был оформлен Израильской больницей Альберта Эйнштейна, учреждением, ответственным за мониторинг инфлюенсера, после того как он был принят в программу гуманного использования препарата. Этот вид доступа позволяет лицам с тяжелыми заболеваниями и без других доступных терапевтических вариантов получить исключительный доступ к препаратам, которые все еще находятся в разработке.
Больше информации о разрешении
Одобрение Anvisa классифицируется как исключительное и не эквивалентно коммерческому одобрению ALN-6457. Поскольку вещество еще не прошло формальные клинические исследования на людях для прионного заболевания, нет доказательств того, что оно может обратить вспять или остановить прогрессирование БКЯ.
Эта ситуация отличается от ситуации с уже одобренным лекарством, которое прошло необходимые клинические испытания для доказательства его безопасности и эффективности. В конкретном случае Лито доступ предоставляется через гуманное использование, учитывая тяжесть состояния и отсутствие терапевтических альтернатив.
БКЯ характеризуется как прионное заболевание, вызванное аномальной модификацией белка, называемого прион. Этот измененный белок реплицируется в мозге, вызывая разрушение нейронов и приводя к образованию паттерна мелких пустот в мозговой ткани, что дало название «спонгиформный».
Заболевание редкое, имеет постоянное прогрессирование, и на данный момент не существует лечения, способного остановить или обратить его течение. По словам невролога Жозе Бауаба, прион заселяется внутри нейрона, вызывая постепенное клеточное отравление. Этот процесс также затрагивает глию, ткань, необходимую для поддержки и поддержания нейронов. Бауаб пояснил: «Белковые частицы попадают внутрь нейрона, отравляют нейрон и проявляют абсолютно разрушительное и токсичное поведение в клетке».
В Бразилии заболевание преимущественно поражает пожилых людей. Возрастная группа от 55 до 74 лет составила 60,2% всех уведомлений, при этом средний возраст среди подозрительных случаев составил 66 лет. Этот профиль отличается от профиля Лито, поскольку спорадическая форма заболевания, как правило, поражает лиц в возрасте от 60 до 80 лет.
Данные Министерства здравоохранения показывают, что примерно 90% пациентов умирают в течение шести месяцев - одного года после появления симптомов, при этом средняя выживаемость составляет около пяти месяцев. В проанализированных уведомлениях зарегистрировано 290 смертей, связанных с этим заболеванием, несмотря на то, что бюллетень указывает на несоответствия в заполнении и отслеживании данных.
С 2005 по 2021 год в Бразилии было зарегистрировано 547 подтвержденных случаев болезни Крейтцфельдта-Якоба. Этот период охватывает первые 17 лет с момента включения БКЯ в список заболеваний, подлежащих обязательному уведомлению.