Пациенты с трудноконтролируемым высоким уровнем холестерина могут вскоре получить пероративную альтернативу инъекциям для снижения холестерина после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration) утвердило первый в мире пероральный ингибитор PCSK9, класс препаратов, значительно понижающих уровень «плохого» холестерина.
Таблетка под названием Липфендра (Lipfendra) получила одобрение для взрослых с повышенным холестерином, включая лиц с наследственным заболеванием, известным как гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия. Тем не менее, ожидается, что лекарство не появится в Индии немедленно. Доктор Субаш Мандал, генеральный секретарь Индийской фармацевтической ассоциации, отметил, что даже при наличии зарубежного одобрения, маркетинг в Индии не происходит автоматически, поскольку требуется разрешение CDSCO, которое может потребовать проведения клинических испытаний согласно индийским нормам.
Данное одобрение имеет большое значение, поскольку многие пациенты с высоким риском продолжают иметь повышенный уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) несмотря на прием стандартных пероральных лекарств. Клинические испытания, в которых приняли участие 3207 взрослых, показали, что этот пероральный препарат, принимаемый один раз в день, снизил уровень ЛПНП на 56–59% в течение 24 недель у пациентов, которые уже принимали максимально переносимые статины. Эти показатели сравнялись с результатами инъекционных ингибиторов PCSK9, предлагая дополнительный вариант для тех, чей холестерин остается неконтролируемым при существующей терапии.
Тем не менее, кардиологи считают маловероятным, что этот препарат станет первоочередным средством лечения. Доктор Амбудж Рой, профессор кардиологии в AIIMS Дели, заявил, что новая пероральная терапия снижает ЛПНП примерно на 50–60%, что делает ее многообещающим вариантом для пациентов, предпочитающих избегать инъекций.
Пациенты с трудноконтролируемым высоким уровнем холестерина могут вскоре получить возможность принимать пероральный препарат в качестве альтернативы мощным инъекционным средствам для снижения холестерина, поскольку Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило первый в мире пероральный ингибитор PCSK9.
Ежедневная таблетка под названием Липфендра (enlicitide) получила одобрение для взрослых с повышенным холестерином, включая лиц с наследственным заболеванием, известным как гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (HeFH). Применение этого лекарства должно сочетаться с соблюдением диеты, физическими упражнениями и текущим лечением для снижения холестерина. Ранее ингибиторы PCSK9 были доступны исключительно в виде инъекций, которые вводились каждые две или четыре недели.
Тем не менее, ожидается, что данный препарат не появится в Индии немедленно. Как отметил доктор Субаш Мандал, национальный генеральный секретарь Индийской фармацевтической ассоциации (IPA), даже после одобрения за рубежом, маркетинг препарата в Индии не происходит автоматически. Помимо ограничений, связанных с патентами, он должен пройти процедуру одобрения через CDSCO, которая может включать клинические испытания согласно индийским нормативным требованиям. В исключительных случаях пациенты могут запросить разрешение через отдельный механизм CDSCO на импорт ограниченных количеств для личного лечения, однако препараты нельзя просто привезти в страну через друзей или родственников.
Данное одобрение имеет большое значение, поскольку многие пациенты с высоким риском продолжают иметь повышенный уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL) несмотря на прием стандартных пероральных лекарств. Согласно кардиологическим рекомендациям Индии, требуется агрессивное снижение уровня LDL: целевые показатели составляют ниже 70 мг/дл для лиц с высоким риском и ниже 55 мг/дл для тех, кто находится в группе очень высокого сердечно-сосудистого риска, но многие пациенты не достигают этих целей, используя несколько видов терапии.
Поскольку сердечно-сосудистые заболевания остаются основной причиной смертности в Индии, кардиологи подчеркивают, что лучший контроль уровня LDL является ключом к предотвращению инфарктов и инсультов. Клинические испытания с участием 3207 взрослых показали, что этот пероральный препарат, принимаемый один раз в день, снизил уровень холестерина LDL на 56–59% в течение 24 недель у пациентов, которые уже принимали максимально переносимые статины. Достигнутые снижения сопоставимы с теми, что наблюдаются при использовании инъекционных ингибиторов PCSK9, предлагая дополнительный вариант для тех, чей холестерин остается неконтролируемым, несмотря на существующую терапию.
Кардиологи предупреждают, что этот препарат вряд ли заменит статины или станет первоочередным средством лечения. Доктор Амбудж Рой, профессор кардиологии в AIIMS Delhi, отметил, что ингибиторы PCSK9 ранее были доступны только в виде инъекций каждые две или четыре недели. Новая пероральная терапия снижает уровень LDL, или «плохого» холестерина, примерно на 50–60%, что делает ее многообещающим вариантом для пациентов, предпочитающих избегать инъекций. Он предположил, что препарат, скорее всего, будет использоваться в качестве четвертой линии терапии, после применения статинов, эзетимиба и бемпедоевой кислоты, для пациентов, у которых уровень LDL остается неконтролируемым или которые не переносят статины. Кроме того, он добавил, что отсутствует долгосрочное доказательство того, что препарат снижает частоту инфарктов, операций на аорте, стентирования или смертность, и ожидается, что он будет дорогим.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило в этот четверг, 16-го числа, препарат Enlicitide. Этот препарат был разработан компанией Merck с целью снижения уровня ЛПНП-холестерина, который классифицируется как наиболее связанный с сердечно-сосудистыми рисками.
Продаваемый под названием Lipfendra, эта таблетка должна приниматься ежедневно и действует путем воздействия на белок PCSK9. Согласно данным клинических испытаний, представленным самой компанией, Lipfendra имеет потенциал снижать уровень ЛПНП до значений, близких к 60 или даже ниже.
Этот новый терапевтический подход выходит на американский рынок, предлагая более простой в применении альтернативный вариант по сравнению с существующими ингибиторами PCSK9, которые требуют инъекционного введения. Ожидается, что это упростит лечение для пациентов с высоким риском инсульта или инфаркта.
Lipfendra будет доступен в виде ежедневной таблетки и назначаться врачами первичного звена. Merck сообщила, что установленная розничная цена составит 315 долларов США за упаковку на 30 дней лечения, с прогнозом поступления в ближайшие недели.
Несмотря на то, что он относится к той же категории ингибиторов PCSK9, что и существующие, главное отличие Lipfendry заключается в его пероральном способе введения. Текущие инъекционные методы лечения имеют розничные цены в диапазоне от 500 до 600 долларов США в месяц и выше.
Несмотря на эффективность инъекционных препаратов, лишь небольшая часть подходящих пациентов использует эту терапию; в статье отмечается, что только около 1% из шести миллионов подходящих людей пользуются доступными продуктами.
Предыдущие исследования с инъекционными ингибиторами показали снижение на 20% частоты серьезных сердечно-сосудистых событий у пациентов из группы высокого риска. Merck проводит дополнительное исследование для подтверждения того, достигнет ли Lipfendra такого же эффекта в профилактике инсультов, инфарктов и смертей, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
Предварительные результаты компании получены в результате клинического исследования с участием 2912 добровольцев в течение 24 недель. Это исследование показало снижение уровня ЛПНП до 60% и не выявило значительных различий в побочных эффектах между пациентами, принимавшими препарат, и теми, кто получал плацебо.
Наблюдаемое снижение подтверждает данные, уже задокументированные для инъекционных версий этой терапевтической группы. Однако прямое преимущество в предотвращении сердечных событий зависит от завершения специфических исследований, проведенных с новой таблеткой.
Недавние рекомендации Американской кардиологической ассоциации и Американского колледжа кардиологов предполагают более строгие цели по уровню ЛПНП для групп повышенного риска. Лица с риском выше среднего должны стремиться к уровням ниже 70, а пациенты, классифицированные как высокого риска, например, те, кто перенес инфаркт, должны поддерживать уровень ниже 55.
Дин Ли, президент исследовательских лабораторий Merck, заявил, что компания стремится сделать контроль холестерина с помощью Lipfendra таким же простым, как прием статинов, традиционных лекарств для снижения холестерина. По его словам, врачи первичного звена смогут назначать эту терапию без необходимости специального направления к кардиологу.
Эксперты, не связанные с Merck, ожидают, что появление более доступной и практичной таблетки увеличит число лечащихся пациентов. Кристофер Каннон, кардиолог больницы Brigham and Women’s в Бостоне, положительно оценил это одобрение в интервью, цитируемом газетой.
Дэвид Марон, врач-кардиолог-превенционист из Университета Стэнфорда, также подчеркнул экономический потенциал этого нового варианта. В приведенном заявлении он сравнил стоимость таблетки со стоимостью доступных инъекционных методов лечения, заявив, что это обеспечит значительное финансовое улучшение по сравнению с инъекционными ингибиторами PCSK9.
На данный момент нет информации о возможном снижении цен со стороны производителей инъекционных PCSK9-препаратов после выхода на рынок этого нового конкурента.
