Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расширило возрастные рамки для использования CRISPR-терапии, предназначенной для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Теперь данное лечение доступно для детей, начиная с двухлетнего возраста, тогда как ранее оно применялось только с 12 лет.
Компания Vertex Pharmaceuticals сообщила, что препарат эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) одобрен для лечения бета-талассемии, которая зависит от переливаний крови, а также для серповидноклеточной терапии, сопровождающейся повторными вазоокклюзионными кризами. Механизм действия лекарства заключается в отключении гена BCL11A. Этот ген обычно подавляет выработку фетального гемоглобина после рождения, однако при его отключении фетальный гемоглобин начинает замещать дефектный, обеспечивая необходимую доставку кислорода.
Решение FDA было принято на основании предварительных результатов, полученных в ходе продолжающихся открытых нерандомизированных испытаний третьей фазы, а именно CLIMB SCD-151 и CLIMB THAL-141. После проведения однократного курса эксагамглогеном аутотемцелом, уровень гемоглобина у испытуемых нормализовался. У пациентов с серповидноклеточной анемией прекратились эпизоды вазоокклюзионных кризов, а у людей с бета-талассемией исчезла потребность в регулярных переливаниях крови.
После получения лицензии на препарат по новому показанию, производитель обязан провести дополнительные постмаркетинговые проспективные мультицентровые обсервационные исследования. Эти исследования необходимы для более точного определения долгосрочной безопасности применения терапии в новой группе пациентов.
В другой области, редакция журнала Nature Medicine отозвала статью, которая была опубликована в феврале 2026 года. Авторы этой работы утверждали, что назначение химиотерапии в первой половине дня может почти удвоить медианную выживаемость при немелкоклеточном раке легких. Однако вскоре после публикации эксперты начали замечать несоответствия в исследовании. Среди выявленных проблем — отсутствие выбывания какого-либо из 210 участников из-за побочных эффектов, что крайне редко встречается в онкологических исследованиях, а также изменение дизайна и показателей исходов в процессе самого исследования. Кроме того, фармакокинетика используемого препарата не предполагает зависимости от времени его приема. Более того, если бы сделанные выводы оказались верными, они бы вызвали революцию в онкологии, чего фактически не произошло.
