Terapia gênica nos Emirados Árabes Unidos tratou 370 pacientes de todo o mundo com doenças raras em seis anos
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Terapia gênica nos Emirados Árabes Unidos tratou 370 pacientes de todo o mundo com doenças raras em seis anos

Mais de 370 pacientes estrangeiros foram tratados com métodos avançados de terapia gênica em Abu Dhabi entre 2020 e 2026. Estima-se que o custo desses medicamentos para pacientes internacionais tenha atingido 3,3 bilhões de dirhams.

Esses dados, divulgados pela primeira vez, foram apresentados em 20 de outubro no Summit do Futuro da Saúde de Abu Dhabi. A apresentação foi feita pela Dra. Fatima Al Kaabi, diretora executiva do Programa de Transplante de Medula Óssea de Abu Dhabi na ADSCC e Yas Clinic.

Ela relatou que, durante um período de seis anos, cerca de 400 pacientes receberam terapia gênica avançada nos EAU. Entre as doenças tratadas estavam anemia falciforme, talassemia, atrofia muscular espinhal e distrofia muscular de Duchenne. Parceiros globais, como Roche e Novartis, participaram do projeto.

A Dra. Al Kaabi observou que anteriormente os pacientes eram forçados a viajar pelo mundo em busca de esperança, mas hoje eles viajam para os EAU para encontrá-la. Um dos fatores que impulsiona essa mudança é o programa de edição genética CRISPR para doenças hereditárias do sangue. Esta terapia envolve a coleta das próprias células-tronco do paciente, a correção do gene defeituoso em laboratório e o retorno das células reparadas ao organismo.

Al Kaabi enfatizou que o processo é mais complexo do que parece, descrevendo-o como uma 'jornada médica excepcional', que inclui avaliação, mobilização de células-tronco, edição genética, quimioterapia de condicionamento, implante, recuperação e monitoramento a longo prazo. Ela acrescentou que uma ecossistema de saúde completa é necessária para uma terapia gênica segura, algo que eles estão criando em Abu Dhabi.

Atualmente, 18 pacientes na faixa etária de 12 a 43 anos foram tratados sob este programa, e 29 pacientes foram aprovados e aguardam tratamento. Todos os pacientes alcançaram produção estável de células sanguíneas dentro de 100 dias, e nenhum precisou de transfusão de sangue. É notável que 42% dos tratados tinham mais de 35 anos, excedendo a faixa etária estudada nos ensaios clínicos iniciais.

A Dra. Al Kaabi também compartilhou a história de Fahad, um cidadão dos EAU de 29 anos, que passou a vida se deslocando entre hospitais e recebendo transfusões de sangue após o nascimento devido à anemia falciforme e deficiência de G6PD. Ela pediu que se lembrassem das famílias, não dos dirhams.

O Ministro do Conselho Estatal, Sheikh Shahbout bin Nahyan Al Nahyan, declarou em seu relatório principal que o Programa Genômico dos EAU coletou quase um milhão de amostras genéticas relacionadas a mais de 3000 instituições médicas e mais de 3,5 milhões de registros clínicos. Ele observou que a questão não é se a inovação funciona, mas se eles conseguirão escalá-la para todos, especialmente para os mais necessitados.

O Summit do Futuro da Saúde de Abu Dhabi continua até quinta-feira, 22 de outubro, sob o patrocínio do Príncipe Herdeiro de Abu Dhabi, Sheikh Khalid bin Mohammed bin Zayed Al Nahyan, com sessões programadas sobre tratamento do câncer, saúde digital e estilo de vida saudável.

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