Terapia gênica com luz restaura parcialmente a visão em pacientes com degeneração macular retiniana em ensaio clínico
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Terapia gênica com luz restaura parcialmente a visão em pacientes com degeneração macular retiniana em ensaio clínico

A terapia gênica baseada no uso da luz conseguiu restaurar parcialmente a função visual em pessoas que sofrem de degeneração macular retiniana. Em um estudo com dez pacientes, alguns conseguiram perceber novamente a luz e distinguir objetos com a ajuda de óculos especiais, além de demonstrarem melhoria na execução de certas tarefas.

O método, denominado terapia optogenética, torna as células retinianas sobreviventes sensíveis à luz. É importante notar que isso não significa a recuperação total da visão normal; por exemplo, os pacientes ainda não conseguem reconhecer rostos. Essa abordagem não depende da causa genética específica da doença.

A degeneração macular retiniana é um grupo de doenças genéticas que afeta mais de 1,5 milhão de pessoas em todo o mundo e causa a perda gradual das células da retina responsáveis pela detecção de luz. As células ganglionares, que transmitem informações visuais ao cérebro, geralmente persistem por mais tempo.

Foram essas células que se tornaram alvo da terapia. A introdução no olho através de uma única injeção utiliza um vírus sintético modificado e inofensivo como vetor para entregar instruções genéticas às células ganglionares. O objetivo é fazer com que essas células produzam uma proteína capaz de reagir à luz. Assim, o tratamento não restaura as células retinianas perdidas, mas confere uma nova função às células sobreviventes.

Após o procedimento, os pacientes usam óculos especiais que capturam imagens do ambiente e as convertem em impulsos de luz de um único comprimento de onda. Esses sinais ativam as células modificadas, permitindo a percepção de uma imagem monocromática.

Pode-se afirmar que o conceito de optogenética é viável para a restauração da visão. Boton Roska, professor e um dos principais autores do estudo, destacou isso em sua nota.

Seis dos dez participantes mostraram uma melhora clinicamente significativa na sensibilidade à luz. Alguns também demonstraram melhor desempenho em tarefas realizadas com o uso dos óculos, como procurar e tocar um bloco de notas, encontrar uma porta e caminhar sobre uma linha. Foi observado que os participantes que passaram mais tempo treinando com os óculos tendiam a apresentar melhores resultados nessas atividades.

O estudo também forneceu dados importantes sobre a segurança da abordagem. Mark Hankins, professor de neurociência visual da Universidade de Oxford, que não participou do estudo, enfatizou o progresso em comparação com o primeiro teste. Ele declarou: «Passamos de um paciente para dez, vimos uma melhoria na sensibilidade à luz e mostramos que podemos garantir uma recuperação estável de alguma função visual, alguma sensibilidade à luz, que dura quatro ou cinco anos nesses pacientes».

A localização das células tratadas ajuda a explicar o caráter parcial da recuperação. Elas estão localizadas em um anel ao redor da fóvea — uma pequena área da retina responsável pela visão central nítida. Por isso, os pacientes são capazes de detectar objetos, mas ainda não conseguem reconhecer rostos.

A equipe agora planeja alcançar uma recuperação da visão com maior resolução. Roska prevê que esse objetivo pode ser alcançado dentro de cinco a dez anos. Este estudo expande os resultados obtidos em 2021, quando a terapia restaurou parcialmente a função visual em uma pessoa. O material foi originalmente publicado no Olhar Digital.

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