A Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu permissão para o uso do primeiro medicamento destinado a retardar a perda de massa muscular em pacientes com atrofia muscular espinhal.
Este medicamento chama-se apitegromab (Isembyld). Ele consiste em anticorpos monoclonais direcionados aos precursores da proteína miostatina, que regula o desenvolvimento dos músculos esqueléticos.
O apitegromab foi desenvolvido para ser usado em complemento à terapia existente, que visa corrigir o splicing do gene SMN2. O objetivo desta terapia adicional é garantir a produção da forma normal da proteína SMN, o que é alcançado com medicamentos como nusinersen e risdiplam.
Embora a terapia que corrige o splicing do gene melhore significativamente o estado das pessoas com atrofia muscular espinhal, elas podem manter limitações motoras de diferentes graus de gravidade. É justamente essas limitações que o apitegromab visa compensar.
O medicamento é prescrito a pacientes a partir dos dois anos de idade. A administração é feita por infusões intravenosas em uma dose de 10 miligramas por quilograma de peso corporal a cada quatro semanas.