A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu, nesta sexta-feira (4), uma permissão especial para importar o medicamento experimental ALN-6457. Esta autorização foi destinada ao tratamento do influenciador Lito Sousa, que foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
Este composto, desenvolvido pela empresa farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, ainda não possui registro comercial no território brasileiro nem um representante legal estabelecido no país. Devido a essas circunstâncias, a liberação da importação ocorreu fora dos procedimentos habituais para medicamentos.
O ALN-6457 encontra-se em fase pré-clínica para o tratamento de doenças priônicas. É importante notar que ainda não foram conduzidos estudos clínicos formais em seres humanos para avaliar essa substância especificamente contra a DCJ, o que faz de Lito Sousa a primeira pessoa a receber este teste neste contexto.
O pedido de importação foi formalizado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, instituição responsável pelo monitoramento do influenciador, após ele ser aceito em um programa de uso compassivo do fármaco. Essa modalidade de acesso permite que indivíduos com enfermidades graves e sem outras opções terapêuticas disponíveis possam obter acesso excepcional a medicamentos que ainda estão em desenvolvimento.
Mais informações sobre a autorização
A chancela da Anvisa é classificada como excepcional e não equivale a uma aprovação comercial do ALN-6457. Como a substância ainda não completou estudos clínicos formalmente iniciados em humanos para a doença priônica, não há evidências de que ela consiga reverter ou parar a progressão da DCJ.
Esta situação difere daquela de um medicamento já aprovado e que passou pelos testes clínicos necessários para provar sua segurança e eficácia. No caso específico de Lito, o acesso se dá por meio do uso compassivo, dada a severidade da condição e a inexistência de alternativas terapêuticas.
A DCJ é caracterizada como uma doença priônica, originada pela modificação anômala de uma proteína denominada príon. Essa proteína alterada se replica no cérebro, causando a destruição dos neurônios e gerando um padrão de pequenos vazios no tecido cerebral, o que deu origem ao termo «espongiforme».
A enfermidade é rara, apresenta progressão contínua e, até o momento, não existe tratamento capaz de interromper ou reverter seu curso. Segundo o neurologista José Bauab, o príon se aloja dentro do neurônio, provocando uma intoxicação celular gradual. Esse processo também afeta a glia, o tecido essencial para o suporte e manutenção dos neurônios. Bauab detalhou: «As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula».
No Brasil, a doença afeta predominantemente pessoas mais idosas. O grupo etário entre 55 e 74 anos representou 60,2% das notificações, com uma média de idade de 66 anos entre os casos suspeitos. Este perfil diverge do de Lito, visto que a forma esporádica da doença tende a afetar indivíduos entre 60 e 80 anos.
Dados fornecidos pelo Ministério da Saúde indicam que aproximadamente 90% dos pacientes evoluem para óbito em um período de seis meses a um ano após o surgimento dos sintomas, apresentando uma sobrevida média de cerca de cinco meses. Foram registrados 290 óbitos ligados à doença nas notificações analisadas, apesar de o boletim apontar inconsistências no preenchimento e acompanhamento dos dados.
Entre 2005 e 2021, o Brasil contabilizou 547 diagnósticos confirmados de doença de Creutzfeldt-Jakob. Este intervalo abrange os primeiros 17 anos desde que a DCJ foi incluída na lista de doenças de notificação compulsória.