A Food and Drug Administration dos Estados Unidos (FDA) expandiu as faixas etárias para o uso da terapia CRISPR destinada ao tratamento da anemia falciforme e beta-talassemia. Agora, este tratamento está disponível para crianças a partir dos dois anos de idade, enquanto anteriormente era aplicado apenas a partir dos 12 anos.
A Vertex Pharmaceuticals informou que o medicamento Exagamglogene Autotemcel (Casgevy) foi aprovado para tratar a beta-talassemia dependente de transfusão de sangue, bem como a terapia para anemia falciforme associada a crises vasooclusivas recorrentes. O mecanismo de ação do medicamento consiste na desativação do gene BCL11A. Este gene normalmente suprime a produção de hemoglobina fetal após o nascimento, mas com sua desativação, a hemoglobina fetal começa a substituir a defeituosa, garantindo o suprimento de oxigênio necessário.
A decisão da FDA foi tomada com base nos resultados preliminares obtidos em ensaios abertos não randomizados de fase III em andamento, especificamente CLIMB SCD-151 e CLIMB THAL-141. Após um ciclo único de Exagamglogene Autotemcel, os níveis de hemoglobina dos participantes normalizaram-se. Em pacientes com anemia falciforme, os episódios de crises vasooclusivas cessaram, e em pessoas com beta-talassemia, a necessidade de transfusões regulares desapareceu.
Após a obtenção da licença para o medicamento sob a nova indicação, o fabricante é obrigado a conduzir estudos observacionais multicêntricos prospectivos adicionais pós-comercialização. Esses estudos são necessários para determinar com mais precisão a segurança a longo prazo do uso da terapia no novo grupo de pacientes.
Em outra área, a editora da revista Nature Medicine retirou um artigo publicado em fevereiro de 2026. Os autores desse trabalho afirmavam que a administração de quimioterapia no primeiro período do dia poderia quase dobrar a sobrevida mediana no câncer de pulmão de células não pequenas. No entanto, pouco depois da publicação, especialistas começaram a notar inconsistências no estudo. Entre os problemas identificados estão a ausência de desistência de algum dos 210 participantes devido a efeitos colaterais, o que é extremamente raro em estudos oncológicos, bem como a alteração do desenho e dos desfechos do estudo durante o próprio processo. Além disso, a farmacocinética do medicamento utilizado não pressupõe dependência do horário de administração. Ademais, se as conclusões tiradas fossem verdadeiras, elas causariam uma revolução na oncologia, o que, na prática, não ocorreu.
