AQSh Oziq-ovqat va dori vositalari nazorati boshqarmasi (FDA) spinal muskulyar atrofiya (SMA) kasalliklari bemorlarida mushak massasining yoʻqolishini sekinlashtirish uchun moʻljallangan birinchi doridan foydalanishga ruxsat berdi.
Bu dori apitegromab (Isembyld) deb nomlanadi. U skelet mushaklarining rivojlanishini tartibga soluvchi miostatin oqsilining prekursorlariga qaratilgan monoklonal antikorlardir.
Apitegromab mavjud terapiyaga qoʻshimcha sifatida ishlab chiqilgan boʻlib, bu terapiya SMN2 genining splayshingini toʻgʻrilashga qaratilgan. Ushbu qoʻshimcha terapiyaning maqsadi normal SMN oqsil shaklining ishlab chiqarilishini taʼminlashdir, bu nusinersen va risdiplam kabi dorilar yordamida amalga oshiriladi.
Garchi gen splayshingini tuzatuvchi terapiya spinal muskulyar atrofiya kasalliklaridagi odamlarning holatini sezilarli darajada yaxshilasa ham, ularda turli darajadagi harakat cheklovlari saqlanib qolishi mumkin. Aynan shu cheklovlarni kompensatsiya qilishga apitegromab moʻljallangan.
Dori ikki yoshdan boshlab bemorlarga buyuriladi. Injeksiyalash toʻrt haftada bir marta 10 milligram/kg tana vaznida vena orqali infuziya yoʻli bilan amalga oshiriladi.