Lito Sousa Creutzfeldt-Jakob kasalligi uchun davolash urinishi sifatida eksperimental ALN-6457 moddasining sinovidan oʻtgan dunyodagi birinchi shaxs boʻldi. Xotini Mila Seidlning maʼlumotiga koʻra, u hali ham Intenziv terapiya boʻlimida (ITB) yotibdi va mahsulot qoʻllanilgandan soʻng barqaror holatda boʻlib, hech qanday reaksiya bermagan.
Hozirda ALN-6457 hali insonlar ustida klinik sinovlardan oʻtmagan. Tibbiyot jamoasi keyingi olti hafta davomida oʻtkaziladigan tekshiruvlar orqali klinika holatidagi mumkin boʻlgan oʻzgarishlarni kuzatib borishni rejalashtirmoqda.
Bu kompleks AQShdagi joylashgan Regeneron tomonidan Alnylam Pharmaceuticals bilan hamkorlikda ishlab chiqilgan. Mahsulot hali toʻliq klinik tadqiqotlardan oʻtmaganligi va mavjud maʼlumotlar faqat dastlabki ekanligi muhimdir.
Qoʻllanilayotgan texnologiya siRNA deb nomlangan molekuladan foydalanadi, uning vazifasi prionli protein ishlab chiqarish uchun koʻrsatmalar beruvchi xabar RNAʼsiga aralashishdir. Creutzfeldt-Jakob holatida bu protein anormal konformatsiyaga ega boʻlishi mumkin, bu esa miya shikastlanishiga olib keladi.
Terapiya yondashuvi ushbu protein miqdorini kamaytirishni maqsad qiladi. Nazariy jihatdan, prionli proteinning kamayishi, proteinning de-naturlangan versiyalarini hosil qilish uchun kamroq material mavjudligiga olib kelishi kerak.
Dorixona olish 'rahmdil ishlatish' deb ataladigan mexanizm orqali berildi, bu esa ogʻir, nogiron yoki hayot uchun xavf tugʻdiradigan kasalliklarga ega bemorlarning samarali terapiya muqobilidagi eksperimental mahsulotlarni olishiga imkon beradi.
Miyaqa yetkazishdagi qiyinchiliklar
Muhim toʻsiqlardan biri moddaning miyaga yetib borish qiyinchiligi hisoblanadi, chunki qon-miya toʻsiqi koʻplab komplekslarning oʻtishiga chek qoʻyadi. Bundan tashqari, siRNA hujayralarga kirgandan soʻng ham funksionalligini saqlab turishi kerak. Klinik tadqiqotlar mutaxassisi Daniel Dahis tushuntirdi: «faqat miyaga yetib kirish va hujayraga kirish kifoya emas. U yerga kirganidan soʻng, molekula ham funksional boʻlib qolishi uchun chidamlilikni saqlab turishi kerak. U hujayraning ichida oʻz ichiga olgan kislotali choʻqqi ichiga tushadi — va agar bu muhitga chidamsagina, taʼsir koʻrsatishdan oldin yoʻq qilinadi».
SiRNA ni hujayra membranasi orqali oʻtishga yordam berish uchun texnologiya C16 deb nomlangan lipid zanjirini oʻz ichiga oladi.
ALN-6457 ning odamlardagi taʼsirini baholashga imkon beradigan klinik tadqiqotlar mavjud emas. Sichqonchalarda oʻtkazilgan avvalgi tajribalarda, sinovdan oʻtkazilgan eng kichik dozada ham prionli protein ishlab chiqarilishiga bogʻliq xabar RNAʼsida taxminan 15% ga kamayish qayd etilgan. Bu natija strategiya mexanizmga aralashishga muvaffaq boʻlganini koʻrsatadi, ammo kasallik toʻxtatilishi mumkinligini tasdiqlamaydi, shuningdek, insonlarda klinik foyda yoki tirikchilikning oshishi haqida dalillar yoʻq.
Hozirgi vaqtda topilmalar bu terapiya nazariy jihatdan prionli protein ishlab chiqarishni kamaytirishi haqida maʼlumot beradi. Klinik tadqiqotlar mutaxassisi Daniel Dahis buni «strategiya dolzarb boʻlishi mumkinligining belgisi deb biladi, ayniqsa bugungi kunda rivojlanishini toʻxtatadigan davolash usuli boʻlmagan kasallik oldida. Ammo bu, albatta, xavfsizlikdagi noaniqliklarni va risk-foyda nisbatining individual baholanishini hisobga olgan holda».
Eng keng tarqalgan maʼlumotlarga koʻra, hayvonlardagi avvalgi sinovlarda, nerv tizimi yoki organlar baholanishida moddaga bogʻliq oʻzgarishlar kuzatilmagan. Biroq, bu tadqiqotlar dastlabki va qisqa muddatli edi. Lito hali ham ITBda yotibdi va keyingi tekshiruvlar qoʻllanilish taʼsirini baholashga yordam berishi kerak.
