Milliy sanitariya nazorati agentligi (Anvisa) bugun, juma kuni (4-sanbarda) ALN-6457 tajribaviy dorisini import qilish uchun maxsus ruxsat berdi. Bu ruxsat influencer Lito Sousani davolash uchun ajratilgan boʻlib, u Creutzfeldt-Jakob kasalligi (CJC) bilan diagnostika qilingan edi.
Regeneron Pharmaceuticals farmatsevtik kompaniyasi tomonidan ishlab chiqilgan bu birikma Braziliya hududida hali tijorat roʻyxatiga kirmagan va mamlakatda huquqiy vakilining yoʻq. Ushbu holatlar tufayli, importni berish dorilar uchun odatiy tartibdan tashqari amalga oshirildi.
ALN-6457 prion kasalliklarini davolash uchun preklinik bosqichda mavjud. Muhim jihati shundaki, ushbu modda aynan CJC ga qarshi baholash uchun hali insonlar ustida rasmiy klinik tadqiqotlardan oʻtkazilmagan, bu esa Lito Sousani ushbu kontekstda ushbu sinovni oladigan birinchi odam qiladi.
Import soʻrovi Influencerni kuzatib boruvchi muassasa boʻlgan Israelita Albert Einstein kasalxonasi tomonidan rasmiylashtirildi, chunki u dori vositasidan xayrli foydalanish dasturiga qabul qilingan. Bu kirish turi ogʻir kasalliklarga chalingan va boshqa terapevtik variantlari boʻlmagan shaxslarning hali ishlab chiqilayotgan dorilarga istisno tarzda kirish imkonini beradi.
Ruxsat haqida qoʻshimcha maʼlumotlar
Anvisa tomonidan berilgan tasdiqlash istisno deb tasniflanadi va ALN-6457 ning tijorat tasdiqotiga teng kelmaydi. Modda hali prion kasalligi uchun insonlarda rasman boshlangan klinik tadqiqotlarni yakunlamaganligi sababli, uning CJC rivojlanishini teskariga qaytarishi yoki toʻxtatishi mumkinligiga dalillar yoʻq.
Bu holat allaqachon tasdiqlangan va xavfsizligi hamda samaradorligini isbotlash uchun zarur klinik sinovlardan oʻtgan dori vositasi holatidan farq qiladi. Lito holatida esa, holatning jiddiyati va terapevtik muqobilning yoʻqligi tufayli, kirish xayrli foydalanish orqali amalga oshiriladi.
CJC prion kasalligi sifatida tavsiflanadi, u prion deb nomlangan proteinning anomaliya oʻzgarishi natijasida yuzaga keladi. Bu oʻzgargan protein miyada replikatsiya qilib, neyronlarning yoʻqolishiga va miya toʻqimasida kichik boʻshliqlar shakllanishiga sabab boʻladi, bu esa «esponjiya» atamasining paydo boʻlishiga olib keldi.
Bu kasallik kam uchraydi, uzluksiz rivojlanadi va hozircha uning kursini toʻxtatish yoki teskariga qaytarishga qodir davolanish mavjud emas. Neyrolog José Bauabning aytishicha, prion neyron ichiga joylashib, asta-sekin hujayra toksikligiga sabab boʻladi. Bu jarayon gliya, yaʼni neyronlarni qoʻllab-quvvatlash va saqlash uchun muhim toʻqimaga ham taʼsir qiladi. Bauab batafsil tushuntirdi: «Protein zarrachalari neyron ichiga kiradi, neyronni toksiklaydi va hujayrada mutlaqo destruktiv va toksik xatti-harakat koʻrsatadi».
Braziliyada bu kasallik asosan keksa odamlarga taʼsir qiladi. 55 va 74 yoshdagi guruh notifikatsiyalarning 60,2% ni tashkil etgan va shubhalangan hollarda oʻrtacha yoshi 66 yoshni tashkil etgan. Bu profil Lito profilidan farq qiladi, chunki kasallikning sporadik shakli odatda 60 va 80 yoshdagi shaxslarga taʼsir qiladi.
Sogʻliqniyoʻrlik vazirligidan olingan maʼlumotlarga koʻra, bemorlarning taxminan 90% simptomlar paydo boʻlganidan keyin olti oy dan bir yil ichida vafot etadi va oʻrtacha tirik qolish muddati taxminan besh oyni tashkil etadi. Tahlil qilingan notifikatsiyalarda kasallikka bogʻliq 290 ta oʻlim qayd etilgan, garchi maʼlumotlarni toʻldirish va kuzatishdagi nomuvofiqliklar haqida hisobotda koʻrsatilgan boʻlsa ham.
2005 yildan 2021 yilgacha Braziliya Creutzfeldt-Jakob kasalligining 547 ta tasdiqlangan diagnostikasini qayd etdi. Ushbu oraliq CJC majburiy notifikasiya qilinadigan kasalliklar roʻyxatiga kiritilganidan boshlab birinchi 17 yilni qamrab oladi.