FDA yuqori xolesterinni davolash uchun birinchi PCSK9 inhibitor tabletkasini tasdiqladi

Yuqori kolesterol darajasi nazorat qilib bo'lmaydigan bemorlar tez orada kolesterinni pasaytirish uchun kuchli injeksion vositalarga muqobil sifatida og'iz orqali qabul qilinadigan dori vositasini olish imkoniyatiga ega bo'lishlari mumkin, chunki AQSh Oziq-ovqat va Dorilar Xavfsizligi Agentligi (FDA) dunyodagi birinchi og'iz orqali qabul qilinadigan PCSK9 inhibitorini tasdiqladi.

Yangi dori va uning qo'llanilishi

Lipfendra (enlicitide) deb nomlangan kunlik tablet yuqori kolesterinli kattalar, shu jumladan genetik kasallik bo'lgan heterozigot oilaviy giperkolesterinemiya (HeFH) bilan og'rigan shaxslar uchun tasdiqlandi. Ushbu dorining qo'llanilishi parhezga rioya qilish, jismoniy mashqlar va kolesterinni pasaytirish uchun mavjud davolanish bilan birlashtirilishi kerak. Avval PCSK9 inhibitorlari faqat ikki yoki to'rt haftada bir marta kiritiladigan injektsiyalar shaklida mavjud edi.

Hindistondagi mavjudlik holati

Biroq, bu dori darhol Hindistonda paydo bo'lmasligi kutilmoqda. Hindiston Farmatsevtlar Assotsiatsiyasi (IPA) milliy bosh kotibi doktor Subash Mandal ta'kidlaganidek, xorijda tasdiqlanganidan keyin ham, Hindistonda dorining marketingi avtomatik ravishda amalga oshirilmaydi. Patent cheklovlari bilan birga, u CDSCO orqali tasdiqlash tartibidan o'tishi kerak, bu hindiston me'yoriy talablari bo'yicha klinik sinovlarni o'z ichiga olishi mumkin. Maxsus hollarda, bemorlar shaxsiy davolanish uchun cheklangan miqdorni import qilish bo'yicha alohida CDSCO mexanizmi orqali ruxsat so'rashi mumkin, ammo dorilarni do'stlar yoki qarindoshlar orqali mamlakatga oddiygina olib kirish mumkin emas.

Kolesterinni nazorat qilishning ahamiyati

Bu tasdiq katta ahamiyatga ega, chunki ko'plab yuqori xavfli bemorlar standart og'iz orqali qabul qilinadigan dorilarni qabul qilishiga qaramay, LDL lipoproteinlarining yuqori darajasiga ega bo'lib qolishmoqda. Hindiston kardiyologik tavsiyalari bo'yicha, LDL darajasini agressiv ravishda pasaytirish talab etiladi: yuqori xavfli shaxslar uchun maqsadlar 70 mg/dl dan pastroq, juda yuqori yurak-qon tomir xavfi guruhidagi shaxslar uchun esa 55 mg/dl dan pastroqdir, ammo ko'pgina bemorlar bir nechta terapiyalardan foydalanishga qaramay, bu maqsadlarga erisha olmaydi.

Klinik tadqiqot natijalari

Yurak-qon tomir kasalliklari Hindistonda o'limning asosiy sababi bo'lganligi sababli, kardiyologlar LDL darajasini eng yaxshi nazorat qilish infarktlar va insultlarni oldini olishning kaliti ekanligini ta'kidlaydilar. 3207 nafar kattalar ishtirok etgan klinik sinovlarda, kuniga bir marta qabul qilinadigan ushbu og'iz orqali qabul qilinadigan dori kolesterin LDL darajasini 24 hafta davomida allaqachon maksimal sezuvchan statinlarni qabul qilayotgan bemorlarda 56-59% ga pasaytirdi. Erishilgan pasayishlar injeksion PCSK9 inhibitorlaridan foydalanishda kuzatiladiganlar bilan taqqoslanadi va mavjud terapiya tufayli kolesterini nazorat qilib bo'lmaydiganlar uchun qo'shimcha variantni taklif qiladi.

Cheklovlar va qo'llash istiqbollari

Kardiyologlar bu dori statinlarni almashtirmasligi yoki birinchi navbatdagi davolash vositasi bo'lmasligi mumkinligini ogohlantiradilar. AIIMS Delhi kardiyologiya professori doktor Ambuj Roy PCSK9 inhibitorlari avval ikki yoki to'rt haftada bir marta injeksiya shaklida mavjud bo'lganini eslatdi. Yangi og'iz orqali qabul qilinadigan terapiya LDL, yoki 'yomon' kolesterin darajasini taxminan 50-60% ga pasaytiradi, bu uni injeksiyalardan qochishni afzal ko'radigan bemorlar uchun umidli variant qiladi. U bu dori ehtimol statinlar, ezetimib va bempedoy kislotasi qo'llanilgandan so'ng, LDL darajasi nazorat qilib bo'lmaydigan yoki statinlarni bardosh bera olmaydigan bemorlar uchun to'rtinchi chiziq terapiya sifatida ishlatilishini taxmin qildi. Bundan tashqari, u dorining infarktlar, aorta operatsiyalari, stenting yoki o'lim chastotasini kamaytirishi haqida uzoq muddatli dalillar yo'qligini va u qimmat bo'lishini kutilayotganini qo'shimcha qildi.

AQSh Oziq-ovqat va Dorilar Agentligi (FDA) bu beshanba kuni, 16-sentabrda Enlicitidega ruxsat berdi. Ushbu dori Merck tomonidan kardiovaskulyar xavflarga eng ko'p bog'liq bo'lgan tur sifatida tasniflanadigan LDL xolesterinini kamaytirish maqsadida ishlab chiqilgan.

Ta'sir mexanizmi va foydalari

Lipfendra nomi bilan sotiladigan bu tabletka kunlik ishlatilishi kerak va PCSK9 oqsili ustida ta'sir qilish orqali ishlaydi. Kompaniyaning o'zi taqdim etgan klinik sinovlar ma'lumotlariga ko'ra, Lipfendra LDL darajalarini 60 ga yaqin yoki undan past qiymatlarga tushirish potentsiyeliga ega.

Bu yangi terapevtik yondashuv Amerika bozoriga kirib, hozirgi PCSK9 inhibitorlariga nisbatan boshqarishning soddaroq alternativasini taklif qiladi, chunki ular injeksiyalar orqali qo'llanilishni talab qiladi. Bu gipertonik yurak infarkti yoki miya isqitalari xavfi yuqori bo'lgan bemorlar uchun davolanishni soddalashtiradi deb umid qilinmoqda.

Mavjudligi va narxlari

Lipfendra kunlik tabletka shaklida taqdim etiladi va birinchi darajali parvarish shifokorlari tomonidan buyuriladi. Merck rasmiylashtirdi: standart narx 30 kunlik davolanishni o'z ichiga olgan paket uchun 315 AQSh dollari bo'ladi va u yaqin haftalarda yetib kelishi kutilmoqda.

U mavjud PCSK9 inhibitorlari toifasiga kirsa-da, Lipfendraning asosiy farqi uning og'iz orqali qabul qilinadigan yo'li hisoblanadi. Hozirgi injektsion davolanishlar standart narxlari oyiga 500 dan 600 AQSh dollarigacha yoki undan yuqori bo'ladi.

Hozirgi qo'llanilishi va klinik tadqiqotlar

Injektsion dorilar samaradorligiga qaramay, mos keladigan bemorlarning faqat kichik bir qismi ushbu terapiyadan foydalanadi; maqolada shuni ko'rsatilganki, mos keladigan olti million kishining atigi taxminan 1 foizi mavjud mahsulotlardan foydalanadi.

Injektsion inhibitorlar bilan o'tkazilgan oldingi tadqiqotlar yuqori xavfli bemorlarda jiddiy kardiovaskulyar hodisalar surunkasining 20% ga kamayishini ko'rsatdi. Merck miya isqitalari, infarktlar va kardiovaskulyar muammolar bilan bog'liq o'limlarni oldini olishda Lipfendra ham shu ta'sirga erishadimi, deb tasdiqlash uchun qo'shimcha tadqiqot olib bormoqda.

Kompaniyaning dastlabki natijalari 24 hafta davomida 2,912 ishtirokchidan iborat klinik tadqiqotdan kelib chiqqan. Ushbu tadqiqot LDL xolesterinida 60% gacha pasayishni namoyish etdi va dori qabul qilgan bemorlar va plaseboni olganlar o'rtasida yon ta'sirlarda sezilarli farq topilmadi.

Tibbiy tavsiyalar va istiqbollar

Kuzatilgan kamayish ushbu terapevtik toifaning injektsion versiyalari bilan hujjatlashtirilgan topilmalarni tasdiqlaydi. Biroq, yurak hodisalarini oldini olishdagi bevosita foyda yangi tabletka bilan o'tkazilgan maxsus tadqiqotlar yakunlanishini kutmoqda.

Amerikalik Yurak Assotsiatsiyasi va Amerikalik Kardiyologlar Kollejining yaqinda chiqqan yo'riqnomalari yuqori xavfli guruhlar uchun yanada qat'iyroq LDL maqsadlarini taklif qiladi. O'rtacha xavfdan yuqori bo'lgan shaxslar 70 dan past darajalarga intilishlari kerak, shu bilan birga, infarkt bo'lgan kabi yuqori xavfli bemorlar darajalarni 55 dan past ushlab turishlari kerak.

Merck Tadqiqot laboratoriyalari prezidenti Dean Li kompaniya Lipfendra bilan xolesterin nazoratini statinlar, ya'ni xolesterinni pasaytirish uchun an'anaviy dorilar kabi oddiy qilishni maqsad qilganini bildirib, birgalikda, birinchi darajali parvarish shifokorlari kardiologlarga alohida havola bermasdan terapiyani buyurishi mumkinligini aytdi.

Mutaxassislar fikrlari

Merck tashqarisidagi mutaxassislar yanada qulay va arzon tabletkaning kiritilishi davolangan bemorlar sonini oshirishini kutmoqdalar. Bostondagi Brigham and Women's Hospital kardiyologi Christopher Cannon jurnal tomonidan iqtibos keltirilgan intervyusida ruxsatni ijobiy baholadi.

Stanford universiteti preventiv kardiyologi David Maron ham bu yangi variantning iqtisodiy salohiyatini ta'kidladi. U keltirilgan bayonotida tabletka narxini hozirda mavjud injektsion davolanishlar qiymati bilan solishtirib, bu PCSK9 injektsion inhibitorlariga nisbatan katta moliyaviy yaxshilanishni ta'minlashini ta'kidladi.

Hozirgacha, bu yangi raqobatchi bozorda paydo bo'lgandan so'ng, PCSK9 injektsion dorilar ishlab chiqaruvchilari tomonidan narxlarning pasayishi haqida hech qanday ma'lumot yo'q.