AQSh Oziq-ovqat va dori vositalari nazorati boshqarmasi (FDA) sirtqaychi anemiya va beta-talassemiyani davolash uchun mo'ljallangan CRISPR-terapiyadan foydalanish yosh chegaralarini kengaytirdi. Endi bu davolash ikki yoshdan boshlab bolalar uchun mavjud, chunki avval u faqat 12 yoshdan boshlab qo'llanilardi.
Vertex Pharmaceuticals kompaniyasi eksagamglogen autotemtsel (Casgevy) dorisining qon almashinuvidan bog'liq bo'lgan beta-talassemiyani va takrorlanuvchi vazooklyuzion krizlar bilan kechadigan sirtqaychi terapiyani davolash uchun tasdiqlangani haqida ma'lumot berdi. Dorining ta'sir mexanizmi BCL11A genini o'chirishga asoslangan. Bu gen odatda tug'ilgandan keyin fetal g hemoglobin ishlab chiqarilishini bostiradi, ammo uni o'chirish natijasida fetal g hemoglobin defektli hemoglobinni almashtirib, kislorodni yetarli darajada yetkazib beradi.
FDA qarori davom etayotgan ochiq, tasodorsiz uchinchi bosqichdagi sinovlar, ya'ni CLIMB SCD-151 va CLIMB THAL-141 natijalariga asoslanib qabul qilindi. Eksagamglogen autotemtselning bitta kursini o'tkazgandan so'ng, sinovchilarda gemoglobin darajasi normalallashdi. Sirtqaychi anemiya bilan og'rigan bemorlarda vazooklyuzion kriz epizodlari to'xtadi, beta-talassemiya bilan og'riganlarda esa muntazam qon almashinuvi zaruriyati yo'qoladi.
Dori vositasi yangi ko'rsatma bo'yicha litsenziyalanganidan so'ng, ishlab chiqaruvchi qo'shimcha postmarket prospektiv ko'p markazli kuzatuv tadqiqotlarini o'tkazishi shart. Ushbu tadqiqotlar yangi bemorlar guruhida terapiyaning uzoq muddatli xavfsizligini aniqroq belgilash uchun zarurdir.
Boshqa bir sohada, Nature Medicine jurnali redaksiyasi 2026-yil fevral oyida nashr etilgan maqolani qaytardi. Ushbu ish mualliflari kunning birinchi yarimida kimyoterapiya qo'llash gipertsellulyar o'pka saratoni bo'yicha median hayot muddati ikki baravar oshishi mumkinligini da'vo qilishgan. Biroq, nashr etilgandan biroz vaqt o'tgach, ekspertlar tadqiqotdagi nomuvofiqliklarni sezishdi. Aniqlangan muammolar orasida onkologik tadqiqotlarda juda kam uchraydigan 210 ishtirokchining hech birortasining yon ta'sirlar tufayli chiqib ketmaganligi, shuningdek, tadqiqot jarayonida dizayn va natija ko'rsatkichlarining o'zgartirilishi mavjud. Bundan tashqari, ishlatilayotgan dorining farmakokinetikasi uning qabul qilinish vaqtiga bog'liq emas. Bundan tashqari, agar chiqqan xulosalar to'g'ri bo'lsa, ular onkologiyada inqilob keltirishi kerak edi, ammo bu amalda sodir bo'lmadi.
